Переключиться на мобильную версию

Ученые использовали ВИЧ для лечения наследственных болезней

Прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями.

Как рассказал директор института генной терапии TIGET в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний показали, что  этот метод эффективен.

Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять пациентов находятся в процессе лечения.

При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.

В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были возвращены в костный мозг.

Читай также: ВИЧ-позитивным людям разрешили преподавать в школах

У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные" клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.

В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов.

Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.

В результате, отмечают исследователи, состояние всех пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.

Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.

Эта же новость на Корреспондент здоровье
Комментариев (0)
Оставляя комментарий, пожалуйста, помните о том, что содержание и тон Вашего сообщения могут задеть чувства реальных людей, непосредственно или косвенно имеющих отношение к данной новости. Пользователи, которые нарушают эти правила грубо или систематически, будут заблокированы.
Полная версия правил
Осталось 600 символов
Реклама
Мы в соцсетях
Реклама
Реклама
Для удобства пользования сайтом используются Cookies. Подробнее здесь